渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。
· 肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是最常见的运动神经元病(motor neuron disease，MND)，俗称渐冻症，是一组病因尚不明确，与上、下运动神经元选择性损伤相关的慢性进行性神经退行性疾病。
· ALS的全球发病率为1.75人(1.55~1.96)/10万人年；中国ALS的发病率是每年每10万人口1.62，患病率是每年每10万人口2.97，推算中国大陆每年新增的ALS病人23000余人，每年存活的病人不足42000人。
· 由于脊髓和大脑皮层运动神经元的死亡，ALS患者肌肉逐渐萎缩而丧失运动能力，最终造成发声、吞咽障碍甚至呼吸衰竭，患者发病后3-5年内瘫痪甚至死亡。
