2023年11月，永利yl23411（以下简称：永利yl23411生物）全球首发研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格！为首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药。
根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。
渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。
永利yl23411生物创始人李翔博士表示：
“不死癌症”渐冻症有非常明确的未被满足的临床刚需，开发针对渐冻症的安全、有效和可控的临床级iPS衍生细胞药，是我过去十几年在iPS领域里一直关注、思考、研究和想要落地的事，也是自永利yl23411生物创立的第一天起，永利yl23411团队就在低调不倦的耕耘的事。
期待永利yl23411生物新药最终能够为全球渐冻症患者带去新的曙光和希望。
自创立以来，永利yl23411生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为持续输出自研创新管线提供关键保障，永利yl23411生物开发的全球首发临床级iPS衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症获得美国FDA孤儿药认证，是永利yl23411生物国际化路线中的重要一步，也是美国FDA对中国国产原研iPS衍生细胞药的认可。
行业寒冬，破除内卷，明确差异化，唯实实在在的产业化落地能力、不断的差异化创新、及国际化。
真正有国际竞争力的公司，将有机会最终在全球市场竞争中脱颖而出。
