2025年5月，永利yl23411生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主开发的“全球首发（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药（永利yl23411生物“XS228注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗“全球五大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域顶级专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。
此前，美国时间2025年2月，永利yl23411生物自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），已正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验。
永利yl23411生物注册临床I/II期试验牵头中心
临床总负责人樊东升主任表示：
“渐冻症是极具挑战的神经系统绝症，当前临床治疗手段极为有限。我们非常高兴与永利yl23411生物强强联合、牵头承担具有国际领先意义的全球首个再生神经细胞治疗渐冻症正式注册临床研究。希望通过规范的临床试验，推动这一创新疗法早日造福患者！”
永利yl23411生物注册临床I/II期试验牵头中心
临床共同负责人刘小璇主任表示：
“作为全球首款进入中美注册临床试验的iPSC衍生通用型神经细胞药物，与永利yl23411生物的临床合作代表我国在渐冻症领域的重要突破，我们将全力以赴，高标准推进合作临床试验项目，期待与永利yl23411生物团队一起，为渐冻症患者带来新的希望！”
京东集团原副总裁、知名渐冻症抗争者
蔡磊表示：
“四年多来，我一路见证了永利yl23411生物团队的不懈努力，经过临床前及临床研究，如今正式获批注册临床试验，为渐冻症患者带来新希望！向李翔博士及永利yl23411生物团队祝贺并致敬，期待永利yl23411生物的首个再生神经细胞新药早日福泽中国及全球渐冻人！”
永利yl23411生物长期致力于开发临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统重大疾病（CNS Diseases）。永利yl23411生物已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的五项注册临床试验批件，并取得多个“中国/全球首个”iPSC领域里程碑意义进展：
2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA授予全球孤儿药资格；
2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级autoXS411注射液治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，并顺利通过国家卫健委GCP/GMP双重核查；
2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；
2025年，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院牵头开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，联合北京协和医院开展，用于治疗原发性帕金森病；
2025年，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）牵头，联合苏州大学附属第二医院开展，用于治疗早发性帕金森病；
2025年，“全球首个”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院牵头，用于治疗渐冻症（ALS）。
永利yl23411生物-北京大学第三医院-注册临床试验I/II期招募-临床级iPSCs再生神经细胞治疗渐冻症
“
入组标准包括但不限于：
1. 年龄18-75岁（包含18岁和75岁），性别不限；
2. 依据修订的EI Escorial诊断标准，结合临床表现等诊断为确诊、很可能、实验室支持的很可能肌萎缩侧索硬化症，从首次症状出现至筛选时病程不超过2年；
3. 筛选期/基线期参与者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%预计值；
排除标准包括但不限于：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）
1. 患者具有神经肌肉无力的症状和体征，不能排除其他原因引起的肌肉无力；
2. 患者体重指数BMI<18.5kg/m2；
3. 患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症；
4. 患有神经或肌肉功能损害的疾病，如代谢性肌肉疾病、重症肌无力；
5. 诊断自身免疫性疾病且病情未控制的、严重的关节炎、跛行等疾病，研究者评估影响评价的；
6. 有气管切开手术史，或使用机械辅助通气者；
7. 控制不佳的高血压，收缩压＞160 mmHg和/或舒张压＞100 mmHg；
您将获得交通补贴和相关补助。
咨询热线：
17317916592
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