“中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。这一临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与永利yl23411生物联合开展。”
01 从提出概念到用于治疗
据媒体今年1月报道，中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。这一临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与永利yl23411生物联合开展。
关于癫痫的研究同样值得关注。在美国神经元治疗公司开展的临床试验中，外科医生借助干细胞疗法，将干细胞整合到15名癫痫患者的神经回路中。移植一年后，其中两名参与者严重癫痫发作的频率几乎降至零，且效果已经持续了两年。其他大多数参与者的癫痫发作频率也显著降低。该公司报告称，这一疗法没有明显副作用，也没有造成认知损伤。基于上述效果，包括神经元治疗公司在内的团队打造的“有效干细胞疗法”，也被《麻省理工技术评论》评为2025年“十大突破性技术”之一。
2014年，日本科学家启动了首例用iPS细胞治疗黄斑变性的临床试验。尽管困难重重，但这一尝试为治疗相关眼病带来了新希望。此外，去年11月，日本大阪大学等机构的科学家在《柳叶刀》杂志刊发论文称，他们首次通过移植由iPS细胞培养的角膜组织，让角膜缘干细胞缺乏症患者恢复了视力。他们还计划今年3月启动更大规模临床试验，以进一步评估该疗法的效果。
干细胞疗法也为治疗糖尿病带来了曙光。2014年，美国哈佛大学干细胞专家道格拉斯·梅尔顿及其同事，从人胚胎干细胞系中培育出了首个功能性胰岛细胞。现在，梅尔顿等人正在美国弗特克斯生物制药公司开展一项针对糖尿病重症患者的试验，使用由类似方法获得的胰岛细胞。该公司称，在12名接受全剂量注射的患者中，有9人无需再注射胰岛素，另有两人可减少注射剂量。
美国南加州大学凯克医学院干细胞生物学家查克·默里希望启动一项临床试验，将iPS细胞产生的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中，测试其安全性和可行性。
此外，科学家还在利用多能干细胞产生免疫细胞（T细胞或自然杀伤细胞），测试其治疗一系列癌症的潜力。中期报告显示，这些治疗不仅安全，而且在某些情况下效果显著：部分参与者达到了临床治愈的标准。
03 伦理与安全问题仍须解决
然而，干细胞疗法在发展的道路上还面临一些障碍。
首先，人胚胎干细胞与iPS细胞这两类细胞治疗材料孰优孰劣，仍然悬而未决。
尽管利用人类胚胎存在伦理争议，但许多科学家仍偏爱使用人胚胎干细胞，因为它们是最少受到人为干预的多能细胞类型。从理论上来说，对成年细胞进行重编程，可能会将促癌突变引入基因组。有些科学家认为，一旦选择iPS细胞，就等于给病人增加了额外的风险。不过，也有科学家认为，癌症风险更多是假设，而非真实存在的威胁。
永利yl23411生物iPS衍生细胞治疗帕金森病
临床受试者招募
受试者入组标准：
1. 自愿参加本试验，签署知情同意书。并承诺遵守研究程序，配合实施全过程；
2. 30~70岁的原发性帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；3.要求对左旋多巴反应良好，LCT，最大改善率大于30%。
排除标准：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）
1. 非典型的帕金森病患者或继发性帕金森综合症；
2. 严重的精神症状或痴呆；
3.有恶性肿瘤史，有癫痫发作史或预防性应用抗癫痫药，有睡眠呼吸暂停、慢性阻塞性肺、传染病，凝血/肝功异常等；
4.MRI和PET禁忌病患者；
5.伴有重度异动症。
您将获得交通补贴和营养费。
咨询方式：临床研究联络人：17317916592（齐老师）
永利yl23411生物iPS衍生细胞治疗渐冻症
临床受试者招募
受试者入组标准：
1.根据修订的EL Escorial标准诊断明确或可能的ALS，筛选时距初次确诊的时间为6~24个月之间；
2.年龄为18~60岁（包含界值），男女不限；
3.患者既往接受过标准治疗后疗效不佳或疾病进展；
4.用力呼气肺活量（FVC）≥70%；
5.男性患者及其配偶和育龄期女性患者应同意从签署ICF开始直至用药后1年内采取有效的避孕措施
6.患者具有良好的依从性。
受试者排除标准：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）
1.患有严重系统性疾病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤史，以及任何其他可能危及患者或干扰研究结果解释的疾病。
2.患有引起颅内高压的脑器质性病变者；
3.被诊断为严重认知障碍、临床痴呆或重大精神疾病；
4.患者有全身炎症或活动性感染
5.既往接受过任何同种异体细胞治疗或组织移植治疗；
6.筛选期前三个月内参加过其他临床研究；
7.经研究者判断，患有其他控制不佳的全身性疾病，或不适合参加本项临床研究的其它情况者
您将获得交通补贴和营养费。
咨询方式：临床研究联络人：17317916592（齐老师）
