2023年10月24日，NKGen Biotech宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗阿尔茨海默病的NK细胞疗法SNK01的新药临床研究申请（IND）。SNK01是一款非基因修饰的自体NK细胞疗法，通过采集患者血液并分离筛选目标NK细胞，其具有增强的细胞杀伤活性和激活性受体的表达。
（来源/NKGen Biotech官网）
2023年10月7日（星期六）12:00时，总部位于马萨诸塞州波士顿的美国生物制药公司Vertex Pharmaceuticals公布了干细胞衍生疗法VX-880的I/II期临床试验A阶段和B阶段的长期结果。结果提示：
1、在A阶段和B阶段中，所有用VX-880治疗的患者都有超过第90天的随访数据，并证明了岛细胞植入和葡萄糖响应性胰岛素产生。
2、所有患者的血糖控制指标均有改善，包括HbA1c下降、血糖时间范围内上升、胰岛素使用减少或消除。
3、至少随访1年的两名患者符合主要终点标准，即消除严重低血糖事件(SHEs)和糖化血红蛋白< 7.0%。
4、VX-880通常耐受性良好。
5、C部分同时给药正在进行中。
（来源/Vertex Pharmaceuticals官网）
05 全球首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法接受首次FDA审核
美国FDA召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，就Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）患者的生物制品许可申请（BLA）进行讨论。与以往FDA所召开咨询委员会会议不同的是，该会议并不就exa-cel的疗效进行讨论，而专注于该疗法的安全性——尤其是该疗法潜在的脱靶效应——咨询外部专家的意见，因此也没有投票讨论环节。该会议达成结论，认为Vertex不需要进行更多临床试验来测试其CRISPR疗法潜在的脱靶编辑，但建议对该基因编辑疗法进行长期的监测。
06 2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓！
基于多能干细胞衍生的多巴胺能神经元移植的帕金森病细胞替代疗法目前正在进入临床试验阶段。在这里，我们提供质量、安全性和有效性数据以支持首次人体STEM-PD I/IIa期临床试验及其试验设计。STEM-PD产品是在GMP条件下生产，同时进行了可满足监管需求的体外和体内质量检测。重要的是，利用39周龄的大鼠对该产品进行GLP条件下毒性、致瘤性和生物分布等安全性评价研究，未观察到不良反应。同时非GLP条件下的有效性研究证实，移植细胞可介导临床前帕金森大鼠模型的全功能恢复。我们进一步观察到两个不同GMP批次之间的疗效结果具有高度可比性，证实了该产品可以批量生产。目前一批经过体内充分的安全性检测的STEM-PD产品正在用于一项于2022年启动的8名中度PD患者的临床试验。
（来源/Cell Stem Cell发表）
08 Nature | iPS 细胞衍生的小胶质细胞通过胆固醇转移促进脑类器官成熟
近日，来自新加坡国立大学和上海交通大学的Florent Ginhoux团队在Nature期刊上发表了题为《iPS-cell-derived microglia promote brain organoid maturation via cholesterol transfer》的论文，他们利用人类诱导多能干细胞（iPS细胞）生成脑类器官，同时与经过该iPS细胞产生的类原始巨噬细胞（iMac）进行共培养，结果生产了足够的小胶质细胞的脑类器官。在类器官共培养中，iMac 分化为具有小胶质细胞样表型和功能的细胞 (iMicro)，并调节神经元祖细胞 (NPC) 分化，限制 NPC 增殖并促进轴突发生。从机制上讲，iMicro 含有高水平的 PLIN2+脂滴，可输出胆固醇及其酯，这些胆固醇及其酯被类器官中的 NPC 吸收。同时，科学家们还在小鼠和人类胎脑中检测到 PLIN2+脂滴负载的小胶质细胞。总体而言，该方法极大地推进了人脑类器官在促进神经发生方向上的研究。
(来源/Nature发表)
09 Cell Reports | 来自携带 PSEN1/2 突变的阿尔茨海默病患者的脑类器官具有组织类型缺陷和发育改变
在过去的二十年中，诱导多能干细胞（iPSC）已被广泛用于研究人类神经发育和疾病。特别是在阿尔茨海默病（AD）领域，人们已经投入了大量的精力来研究这种疾病背后的分子机制。随着3D神经元培养和脑类器官（COs）的出现，一些研究已经证明该模型可以充分模拟家族性和散发性AD。鉴于此，近日，来自马萨里克大学的Dasa Bohaciakova团队在Cell Reports上发表了题为《Cerebral organoids derived from patients with Alzheimer's disease with PSEN1/2 mutations have defective tissue patterning and altered development》的论文，他们利用来自家族性AD患者的iPSC创建了AD-COs模型，并探索了AD发病机制的早期事件和进展。该研究表明，来源于具有PSEN1（A246E）或PSEN2（N141I）突变的三个AD-iPSC系的COs在体外产生了AD特异性标志物，但他们也发现了组织类型缺陷和发育的改变。进一步利用单细胞测序数据证实了这一结果，并揭示了AD-COS中的神经元可能过早分化。
10 Nature子刊 | 利用人诱导性多能干细胞成功构建出模拟阿尔波特综合征的肾脏类器官
在一项新的研究中，来自日本京都大学和神户大学的研究人员构建出诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）衍生的肾脏类器官来模拟由COL4A5基因突变引起的阿尔波特综合征（Alport syndrome, AS），并证实一种化学伴侣（chemical chaperone）在挽救由这种基因突变引起的蛋白错误折叠和胶原蛋白错误组装方面的实用性。
（来源/期刊）
11 国家药监局：已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验
《答复》指出，为规范和推动我国细胞和基因治疗等精准医学产品的研发和注册申报，自2019年开始，国家药监局持续开展包括肿瘤主动免疫治疗产品在内的生物医药新技术产品的监管科学和评价体系研究。经过广泛调研和专家研讨，发布了免疫细胞治疗产品、溶瘤病毒、基因治疗等产品研发相关的药学、非临床和临床试验技术指南，并于2023年4月发布《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则》。
(来源/国家药品监督管理局)
12 国家药监局国家卫生健康委关于发布实施《中华人民共和国药典》（2020年版）第一增补本的公告（2023年第126号）
《中华人民共和国药典》（2020年版）第一增补本已编制完成，现予发布（目录见附件），自2024年3月12日起施行。附件：《中华人民共和国药典》（2020年版）第一增补本目录
13 关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
为规范和指导人源干细胞产品的非临床研究，我中心在前期调研的基础上，结合国内外相关法规和技术要求，以及对该类产品当前技术发展和科学的认知，撰写形成了《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，现公开征求意见和建议。
我们诚挚地期待社会各界对征求意见稿提出宝贵意见并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。
您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：
联系人：黄芳华huangfh@cde.org.cn，李艾芳 liaf@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持!
（来源/国家药品监督管理局药品审评中心）
（来源/国家药品监督管理局药品审评中心）
永利yl23411生物创始人李翔博士专注iPS衍生细胞创新药的科学研发及产业化十五年，自李翔博士归国全职创立永利yl23411生物以来，永利yl23411生物专注于开发临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病：
永利yl23411生物已组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职团队，永利yl23411生物核心团队成员来自北京大学、清华大学、复旦大学、上海交通大学、同济大学、中国科学院及美国威斯康星大学、霍普金斯大学等海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。
自李翔博士全职创立永利yl23411生物以来，已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等著名风险投资机构领投的多轮数亿元融资。2022至2023年，在新冠及医药领域整体寒冬的大环境下，李翔博士带领永利yl23411生物完成了逾两亿元A轮融资及A+轮追加融资。
永利yl23411生物已运营起>5000平方米的研发中心、B+A级GMP中试基地及质控中心，iPS衍生细胞药的主要研发管线已完成国内外关键知识产权布局及核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并已完成临床级iPS衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式试生产。
2023年，经过充分的前期筹备，永利yl23411生物与上海市东方医院、北京大学第三人民医院等国内三甲医院正式启动了永利yl23411生物iPS衍生亚型神经细胞治疗帕金森病及渐冻症的临床研究合作，其中，永利yl23411生物临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞（XS-DAP01产品）治疗帕金森病的首发管线预计2024年进入注册临床试验阶段。
2023年，永利yl23411生物从数百家医药企业中脱颖而出，正式入选Roche Accelerator（罗氏中国加速器），成为Roche Accelerator在中国的十五家合作成员企业之一。永利yl23411生物正在罗氏体系提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的合作支持下，加速推动永利yl23411生物XS-DAP01产品治疗帕金森病新药管线的研发和产业化。
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